注意Alnylam Ionis:辉瑞公司的正面PhIII tafamidis数据使药物

发布时间:2018-08-20 14:33:07

注意Alnylam Ionis:辉瑞公司的正面PhIII tafamidis数据使药物

  注意Alnylam Ionis:辉瑞公司的正面PhIII tafamidis数据使药物成为新的竞争对手 Pfizer $ PFE报道了一项晚期试验的一些好消息,该试验测试其药物tafamidis对抗导致心力衰竭的罕见病症。在第三阶段研究的积极成果兼得Alnylam公司的$ ALNY和伊奥尼斯$离子投资者娇气,因为它可能是patisiran和inotersen竞争。布兰达Cooperstone 辉瑞公司的一项名为ATTR-ACT的试验在经甲状腺素心肌病患者中测试了它的药物tafamidis,这是一种遗传性疾病,其中蛋白质不能正确折叠成正常形状。错误折叠会使它们积聚并对神经,心脏和其他器官造成伤害。辉瑞表示,在该试验中,该药物符合其主要终点,并证明与30个月安慰剂相比,全因死亡率和心血管相关住院治疗频率的组合在??统计学上显着降低。根据有关数据的消息,Alnylam股价下跌5%,可能是因为担心即将到来的竞争对手,因为制药公司也正在为patisiran 寻求心肌病应用。拥有其衍生产品Akcea(同样条件下正在开发 inotersen)的多数股权的Ionis 也下跌了5%。辉瑞公司在2010年收购FoldRx时,因为它进入稀有疾病领域而获得了Tafamidis。与其他制药公司一样,辉瑞也因为能够满足小患者群体急需药物的巨大回报而受到诱惑。辉瑞公司在一种名为TTR-FAP的罕见神经退行性疾病中对这种药物进行了测试,但是在试图获得批准只有一项试验作为药物疗效的证据之后,2012年被FDA 拒绝了。然而,Tafamidis在40个国家 - 包括2011年的欧盟 - 获得批准。它以Vyndaquel品牌销售。在今年早些时候的一份声明中,辉瑞公司表示,它仍在为美国TTR-FAP中的tafamidis迈出一步。 “作为TTR淀粉样变性病的领导者,辉瑞稀有疾病继续与FDA合作,为TTR-FAP批准tafamidis的潜在途径,因为我们希望实现提供生活在美国的TTR-FAP患者的目标。与生活在世界其他许多地方的患者一样的治疗选择。“ 目前,处理转甲状腺素蛋白心肌病使该药物成为美国创收的新途径。辉瑞公司罕见疾病部门的高级副总裁兼首席开发官Brenda Cooperstone对最近的第三阶段数据进行了评论:这些最重要的结果对于转运支原体心肌病患者非常重要,并使我们更接近于为那些迫切需要的人实现新治疗的潜力。辉瑞稀有疾病一直处于提高对运甲状腺素心肌病的认识的最前沿,我们感谢参与试验的患者及其家属,以及为这项重要研究做出贡献的医生和研究地点。我们期待与心血管社区分享研究的详细结果,并与卫生当局讨论这些数据,以确定适当的监管路径。