Alexion的Soliris继任者在关键时刻点击联合主要终点,但不能超越

发布时间:2018-08-28 12:55:11

Alexion的Soliris继任者在关键时刻点击联合主要终点,但不能超越

Alexion的Soliris继任者在关键时刻点击联合主要终点,但不能超越大片大片 生物科技的研究人员表示,两个竞争对手 Soliris 试图抓住一片Alexion的ALXN重磅炸弹市场,这是PNH的两项关键性研究中的第一项,其中包括非劣等数据。他们的下一代药物被命名为ALXN1210。这应该会让公司在今年晚些时候进行急需的监管备案。 约翰奥尔洛夫 但是,阵发性夜间血红蛋白尿药也未能成为优势的关键指标,让Alexion宣传这两种疗法的相似性以及更容易的给药时间表,可能会让不少支持者感到有点不满意。 该研究中的共同主要终点是输血避免和乳酸脱氢酶(LDH)标准化,与四个关键的次要终点一起堆叠。对突破性血液病的检查迅速分析优势:4%的患者和Soliris患者的10.7%。这导致p值失败0.074,停止了优势审查,让一些分析师感到有点沮丧。 在首席执行官路德维希·汉森(Ludwig Hantson)席卷旧工作人员之后的新管理层下,该生物技术公司将重点放在ALXN1210上,以挽救该公司唯一的大型特许经营权。Soliris每年542,640美元,仍然是地球上最昂贵的十种疗法之一,也是Alexion的摇钱树。 由于投资者吸收了数据,股市在新闻中飙升,上午收涨9%。 Geoffrey Porges,Leerink Leerink的Geoffrey Porges今天早上领导了欢呼部分,但也指出,试验远未取得圆满成功。 这种有利于ALXN1210的积极趋势的一致情况应该让投资者放心,Alexion的第二代产品确实比Soliris更好; 我们预计股票会对这一披露作出积极反应,尽管1210能否在更大的试验中表现出优势仍存在争议,以及即将进行的转换研究是否仍能满足更高的障碍。 研发主管John Orloff说: Soliris已经建立了很高的疗效标准。在如此严格的研究中,在共同主要和所有关键次要终点上实现非劣效性以及看到有利于ALXN1210的数值结果遇到了很大的障碍。我们期待2018年下半年在美国,欧盟和日本的PNH中提交ALXN1210监管报告。 Porges和盟友相信这些数据几乎可以获得1210的批准,从而保护公司的特许经营权多年。但Alexion不再在这里独自经营了。几个竞争对手与新的PNH药物一起使用,他们认为这些药物的表现可以超过Soliris,现在是1210。 其中一个竞争对手是Apellis $ APLS,去年11月完成了1.5亿美元的首次公开募股。在3名从未接受Soliris治疗的患者中,研究人员报告说,他们在接受生物技术药物治疗后,对乳酸脱氢酶或LDH的关键生物标志物进行了快速校正。在6名对Soliris反应不佳的患者中,平均血红蛋白水平平均提高36%,LDH得到纠正,输注从依库珠单抗单药治疗的3.4 月降至0.3 月,此时APL-2加入eculizumab。生物技术公司在安全方面没有引起任何异常的危险信号。现在它的目标是自己的关键。 Alexion的重大问题仍然存在。Hantson现在会对管道做什么?他一直在努力简化开发工作,不少分析师正在努力使他们在PNH之外实现多元化。